FDA สหรัฐฯ อนุมัติยารับประทานสำหรับรักษาอาการกำเริบของ HAE เป็นครั้งแรก: จุดเปลี่ยนสำคัญของการดูแลผู้ป่วย

📰 โรคบวมแบบพันธุกรรม (Hereditary Angioedema: HAE) คืออะไร?

Hereditary Angioedema (HAE) หรือ โรคบวมแบบพันธุกรรม เป็นโรคหายากที่เกิดจากความผิดปกติของโปรตีนที่ควบคุมการสร้างสาร bradykinin ซึ่งส่งผลให้มีการรั่วของสารน้ำออกจากเส้นเลือด ทำให้เกิดอาการบวมเฉียบพลันซ้ำ ๆ ที่ชั้นผิวหนังแท้หรือเยื่อบุของอวัยวะต่าง ๆ เช่น ใบหน้า ช่องปาก คอ ลำไส้ หรืออวัยวะเพศ

ก่อนหน้านี้ การรักษา HAE ทั้งแบบป้องกันและแบบขณะมีอาการยังต้องพึ่งพายาฉีดเป็นหลัก แม้ว่าในปี 2563 จะมี berotralstat (Orladeyo®) ได้รับอนุมัติให้ใช้เป็นยารับประทานเพื่อป้องกันอาการกำเริบ แต่การรักษาเมื่อเกิดอาการยังคงต้องใช้ยาฉีดทั้งหมด

ในเดือนกรกฎาคม 2568 องค์การอาหารและยาแห่งสหรัฐฯ (FDA) ได้อนุมัติ sebetralstat (Ekterly®) ให้ใช้เป็น ยารับประทานชนิดแรกของโลกสำหรับรักษาอาการกำเริบของ HAE

💊 ยาที่ได้รับอนุมัติจาก FDA สำหรับโรค HAE

🔹 ยาป้องกันอาการกำเริบ (Prophylaxis)

  1. Lanadelumab (Takhzyro®)
    • รูปแบบ: ยาฉีดใต้ผิวหนัง
    • กลไก: ยับยั้งเอนไซม์ kallikrein
    • ใช้ในผู้ป่วย: อายุ 2 ปีขึ้นไป
    • ความถี่: ทุก 2–4 สัปดาห์
    • จุดเด่น: ลดความถี่ของอาการได้มากถึง 87%
  2. Berotralstat (Orladeyo®)
    • รูปแบบ: ยาแคปซูลรับประทาน วันละครั้ง
    • กลไก: ยับยั้ง kallikrein
    • ใช้ในผู้ป่วย: อายุ 12 ปีขึ้นไป
    • จุดเด่น: ยารับประทานตัวแรกที่ใช้ป้องกัน HAE

🔹 ยาสำหรับใช้เมื่อมีอาการ (On-Demand)

ก่อนปี 2568 การรักษาขณะมีอาการมีเพียงยาฉีดเท่านั้น เช่น:

  1. Icatibant (Firazyr®)
    • รูปแบบ: ยาฉีดใต้ผิวหนัง
    • กลไก: ยับยั้ง bradykinin B2 receptor
    • ใช้ในผู้ป่วย: อายุ 18 ปีขึ้นไป
    • ข้อดี: ผู้ป่วยสามารถฉีดเองได้ที่บ้าน
  2. Ecallantide (Kalbitor®)
    • รูปแบบ: ยาฉีดโดยแพทย์
    • กลไก: ยับยั้ง kallikrein
    • ใช้ในผู้ป่วย: อายุ 12 ปีขึ้นไป
    • ข้อควรระวัง: มีความเสี่ยงต่อการแพ้รุนแรง ต้องใช้ในสถานพยาบาล

🌟 Sebetralstat (Ekterly®): ยารับประทานชนิดแรกที่ใช้ขณะมีอาการ

  • อนุมัติโดย FDA: 7 กรกฎาคม 2568
  • รูปแบบ: ยารับประทาน 600 มก. ซ้ำได้อีกครั้งหลัง 3 ชั่วโมง
  • กลไก: ยับยั้ง kallikrein ลดการสร้าง bradykinin
  • ใช้ในผู้ป่วย: อายุ 12 ปีขึ้นไป
  • ผลลัพธ์: บรรเทาอาการได้ภายใน ~1.6 ชั่วโมง

จุดเด่นสำคัญ:
✅ ไม่ต้องใช้เข็มหรือฉีดยา
✅ พกพาง่าย ใช้เองได้ทุกที่
✅ เพิ่มความสะดวกและลดการไปรักษาฉุกเฉิน

🔍 สรุปเปรียบเทียบ

วัตถุประสงค์ ยา รูปแบบ กลุ่มอายุ จุดเด่น
ป้องกัน Lanadelumab ฉีดใต้ผิวหนัง ≥ 2 ปี ฉีดทุก 2–4 สัปดาห์ ลดอาการได้ดี
ป้องกัน Berotralstat รับประทาน ≥ 12 ปี ยารับประทานรายวันตัวแรก
ขณะมีอาการ Icatibant ฉีดเอง ≥ 18 ปี ออกฤทธิ์เร็ว ใช้เองได้
ขณะมีอาการ Ecallantide ฉีดโดยแพทย์ ≥ 12 ปี ต้องฉีดในสถานพยาบาล
ขณะมีอาการ Sebetralstat รับประทาน ≥ 12 ปี ยารับประทานตัวแรกของโลกสำหรับรักษาอาการกำเริบ

📌 สถานะในประเทศไทย

แม้ว่ายา Sebetralstat (Ekterly®) จะได้รับการอนุมัติจาก FDA ให้ใช้เป็นยารับประทานตัวแรกของโลกสำหรับรักษาอาการกำเริบของ HAE แต่

  • แนวทางการรักษา HAE ของประเทศไทย (พ.ศ. 2565) ที่จัดทำโดยสมาคมโรคภูมิแพ้ฯ ยัง ไม่ได้รวมยานี้ไว้ เนื่องจากขณะนั้นยังไม่ผ่านการอนุมัติ
  • แนวทางยังเน้นการใช้ยาแบบฉีดเป็นหลัก เช่น pdC1-INH, Icatibant, และ Ecallantide
  • ในกรณีที่ไม่สามารถเข้าถึงยาหลักได้ อาจพิจารณาใช้ Fresh Frozen Plasma (FFP) หรือยาอื่นๆ เช่น Danazol หรือ Tranexamic Acid ตามความเหมาะสม
  • แนวทางระบุชัดว่า ควรหลีกเลี่ยงยากลุ่ม ACE inhibitors และ ให้ยาป้องกันหรือรักษาเฉียบพลันตามความจำเป็นและความพร้อม

ดังนั้นในประเทศไทย การเข้าถึงยารับประทานใหม่อย่าง Sebetralstat ยัง ต้องรอการขึ้นทะเบียนและอนุมัติ โดยหน่วยงานในประเทศ หากมีการอัปเดตในอนาคต ควรติดตามจากประกาศของหน่วยงานวิชาชีพที่เกี่ยวข้องต่อไป

โปรดปรึกษาแพทย์ผู้เชี่ยวชาญก่อนเลือกใช้วิธีรักษาที่เหมาะสม

🔗 References:

  1. KalVista Pharmaceuticals. FDA Approves EKTERLY® (sebetralstat), First and Only Oral On-Demand Treatment for HAE. [Press release, 2025].
  2. Valerieva A, Caballero T, Magerl M, et al. Advent of oral medications for the treatment of hereditary angioedema. Clin Transl Allergy. 2024 Sep;14(9):e12391.
  3. Pharmacy Times. Sebetralstat Becomes First and Only FDA-Approved Oral, On-Demand Treatment for HAE. [Published July 7, 2025].

  4. European Pharmaceutical Review. FDA approves first-of-a-kind oral therapy for rare disease. [2025].